Virus Hiv da malattia a cura: speranza per 6 bambini, alternativa a Stamina?

Virus Hiv da malattia a cura: speranza per 6 bambini, alternativa a Stamina? (Foto Ansa)

MILANO  –  Il virus dell’Hiv non fa paura a Jacob, ma l’ha salvato. Da malattia il temuto virus responsabile dell’Aids trasporta i geni sani nelle cellule del bimbo malato. Così Jacob, tre anni appena, non dovrà più temere di ammalarsi per una banale infezione, né che un piccola caduta causi emorragie fatali. Jacob è uno dei sei bambini che da tre anni sono sottoposti alle sperimentazioni che utilizzano il virus dell’Hiv come un cavallo di Troia, che riprogrammato e reso sicuro è in grado di arrestare due gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La speranza per Jacob, Canalp, Samuel, Mohammed, Giovanni e Kamal arriva dalla brillante intuizione di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Tiget, e dai risultati ottenuti dal team di ricercatori a Milano. La tecnica messa a punto dal Tiget è promettente e potrebbe essere usata per curare malattie come la talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1 e le sperimentazioni dei ricercatori potrebbero partire già entro il 2014.

Intanto però la tecnica del Tiget si pone come un’alternativa al metodo Stamina: tre bimbi malati di leucodistrofia metacromatica, proprio come la piccola Sofia sottoposta al metodo dello psicologo Davide Vannoni, hanno arrestato la malattia. Questa patologia neurodegenerativa che porta ad una lenta e progressiva paralisi e alla demenza ha arrestato il suo decorso, restituendogli la vita.

HIV “CAVALLO DI TROIA” – Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla prestigiosa rivista Science e presentato in un’affollata conferenza stampa, si deve all’intuizione di Naldini, che nel nel 1996 pensò di disarmare il temutissimo virus dell’Hiv, responsabile dell’Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule dell’inaccessibile sistema nervoso centrale.

LA TECNICA DEL TIGET – La tecnica prevede che il virus Hiv venga modificato con l’ingegneria genetica e reso inoffensivo: viene conservato solo il 10% del materiale genetico originario, in modo da mantenere la sua naturale capacità di introdursi nelle cellule (anche quelle che non si replicano, come quelle del sistema nervoso) per trasferirvi i geni che operano come farmaci.

Utilizzando il virus Hiv come un cavallo di Troia, i ricercatori del Tiget hanno corretto le cellule staminali del sangue prelevate dal midollo osseo dei pazienti, introducendo nel virus la versione corretta del gene difettoso che è responsabile della malattia. Le cellule ingegnerizzate sono state poi re-infuse nel midollo osseo, dopo che i piccoli pazienti erano stati sottoposti a chemioterapia per cancellare il sistema immunitario e permettere alle nuove cellule sane di proliferare.

SINDROME DI WISKOTT-ALDRICH – I bimbi  affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich e sottoposti alla sperimentazione sono Jacob, americano di 3 anni, Canalp, turco di 4 anni, Samuel, italiano di 9 anni. Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, ha dichiarato: “Nella sindrome di Wiskott-Aldrich le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola”.

LEUCODISTROFIA METACROMATICA – Ottimi risultati sono stati ottenuti anche su Mohammad, libanese di 4 anni, Giovanni, statunitense di 3 anni, e Kamal, egiziano di 3 anni, egiziano. Loro come la piccola Sofia di Brescia sono i pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica: la malattia, aggredita prima della comparsa dei sintomi, è stata arrestata.

Alessandra Biffi, che ha coordinato la ricerca sui bimbi affetti da questa patologia, ha spiegato: “Il caso più eclatante è quello di Mohammad, il primo si cui siamo intervenuti. Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi: dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. E’ sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai ha raggiunto in buona salute un’età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni”.

I RISULTATI – I risultati ottenuti da Naldini dopo tre anni di trial clinico sono promettenti e importanti. I ricercatori parlano di una “totale ingegnerizzazione del sistema ematopoietico”, con il sangue e le cellule totalmente riprogrammate. Un grande risultato per Naldini, che spiega: “La nostra ricerca dimostra che la terapia genica è diventata ormai una valida alternativa al trapianto di cellule da donatore quando questo non sia disponibile. Ci suggerisce anche il disegno per nuove terapie per malattie più diffuse, in cui le cellule del sangue potrebbero essere ‘armate’ per combattere un’infezione o un tumore”.

ALTERNATIVA A STAMINA? – I risultati di Naldini e dei suoi colleghi arrivano proprio nel momento in cui il ministero della Salute ha deciso di investire tre milioni di euro sulla sperimentazione del metodo Stamina, metodo ideato da uno psicologo, Davide Vannoni, di cui i suoi ideatori non vogliono consegnare nemmeno i protocolli.

Vannoni è stato criticato duramente da Nature e accusato da esperti, italiani e non, in materia di cellule staminali di essere il fautore di una “frode scientifica“. Il metodo Stamina promette di curare tutti, ma non è mai stato sperimentato e tantomeno spiega nei dettagli e con pubblicazioni scientifiche affidabili come il metodo agisca.

Ora a disposizione dei bimbi che soffrono della stessa patologia della piccola Sofia c’è una speranza di cura che sembra assai più concreta. Sperimentata, documentata e con risultati provati. La ricerca di Naldini potrebbe prospettarsi allora come la valida e scientifica alternativa al discusso metodo Stamina.