Vittoria, 16 mesi, malata di Sma tipo 1. Lorenzin: “Ora farmaco sperimentale”

di Redazione Blitz
Pubblicato il 25 Maggio 2015 10:15 | Ultimo aggiornamento: 25 Maggio 2015 10:36
Vittoria, 16 mesim malata di Sma tipo 1. Lorenzin: "Ora farmaco sperimentale"

Vittoria, 16 mesim malata di Sma tipo 1. Lorenzin: “Ora farmaco sperimentale” (Foto da Facebook)

ROMA – Beatrice Lorenzin si è impegnata in prima persona perché Vittoria De Biase, una bimba di 16 mesi malata di Sma tipo 1, possa accedere al farmaco sperimentale. Ora che il ministero della Sanità ha dato tutte le autorizzazioni, la decisione spetta solo alla casa farmaceutica.

La piccola infatti era stata già rifiutata dalla sperimentazione perché troppo “vecchia”: la casa farmaceutica infatti accetta al trial clinico solo bimbi sotto i 7 mesi. Un farmaco fondamentale per Vittoria, intrappolata da questa malattia degenerativa che le impedisce di gattonare, deglutire, respirare e compiere un qualsiasi normale movimento.

Amalia De Simone sul Corriere della Sera racconta la storia di Vittoria, la lotta dei genitori Sonia e Gerardo De Biase e la speranza che la casa farmaceutica, che produce il farmaco ISIS SMNRx, dopo un primo rifiuto accolga la bimba nella sperimentazione:

“Vittoria ha 16 mesi, la sua è una malattia genetica neurodegenerativa a prognosi infausta. Questa patologia causa la perdita dell’uso dei muscoli per la morte dei motoneuroni, creando problemi motori e anche ai polmoni che smettono di funzionare. Vittoria non aveva avuto la possibilità di essere ammessa alla sperimentazione perché è troppo grande per il protocollo che prevede bimbi fino a 7 mesi. Per questo motivo i suoi genitori avevano lanciato un accorato appello al ministro Lorenzin attravrso il Corriere.it.

La bimba ha poche possibilità di sopravvivere, avevano spiegato nel video Sonia e Gerardo, e per questo chiedevano di avere la possibilità di tentare il tutto per tutto. «La legge prevede la somministrazione del farmaco sperimentale in caso di cura compassionevole e cioè quando il paziente ha già rischiato di morire, non ha molte speranze ed è affetto da una malattia rara. È il caso di mia figlia che ha vissuto un anno e mezzo di calvario tra ospedali e cure. Abbiamo rischiato di perderla più di una volta»”.

La palla ora passa alla casa farmaceutica, chiamata a decidere della vita di questa bambina:

“Il ministero ha fatto sapere che i suo staff ha lavorato molto sul caso in questi giorni e che eventualmente si farà carico di andare a prendere il farmaco alla casa produttrice negli Stati Uniti e di provvedere al protocollo per la somministrazione. Il punto dolente è che ora bisogna che ci sia la disponibilità anche della casa farmaceutica che sta conducendo la sperimentazione.

«Sono stati gentili – dice Gerardo – ci hanno spiegato che ora dobbiamo inviare un’istanza e un certificato all’Aifa e loro avvieranno la richiesta all’Isis. E’ stata sicuramente una bella notizia, ci hanno fatto sentire che ci sono vicini, ma ci hanno fatto anche capire che non dipende solo dal Governo italiano ora. Loro faranno il possibile ma la casa farmaceutica potrebbe negare il farmaco. Mi dicono che la seconda fase della sperimentazione si concluderà ad agosto e sta dando degli ottimi risultati. Poi ci sarà la terza fase. Ma Vittoria non può aspettare: alla prossima crisi respiratoria rischia di non farcela. Anche oggi ce la siamo vista brutta».

In effetti la telefonata viene interrotta più volte perché Vittoria aveva dei muchi che non le consentivano di respirare bene e Sonia e Gerardo si alternavano tra aspiratori e macchine per la tosse. «Non sappiamo quanto tempo potremo andare avanti così. Certamente per la fine della sperimentazione sarà tardi. Non è giusto che una casa farmaceutica decida della vita o della morte di una bambina solo perché non ha i requisiti per rientrare nella sperimentazione»”.