Interferone contro i tumori: Genenta, start up italiana Paracchi-San Raffaele

Pubblicato il 11 settembre 2014 11:14 | Ultimo aggiornamento: 11 settembre 2014 11:14
Interferone contro i tumori: Genenta, start up italiana Paracchi-San Raffaele

Pierluigi Paracchi. Una star up per l’uso dell’interferone contro i tumori

MILANO – L’Ospedale  San  Raffaele,  Pierluigi  Paracchi,  il  professor  Luigi  Naldini   e  il dr.  Bernhard  Gentner  hanno annunciato  la  costituzione  di  GENENTA  Science,  start-­up  biotecnologica  finalizzata   allo  sviluppo  di  protocolli  terapeutici  innovativi  per  la  cura  dei  tumori.

 

Un comunicato riferisce.

“L’attività  di  ricerca  nell’ambito  della  terapia  genica  alla  base  di  GENENTA  Science  è  stata  sviluppata  nei   laboratori  dell’Istituto  San  Raffaele-­‐Telethon  per  la  Terapia  Genica  (TIGET),  una  joint  venture  tra  OSR  e  la   Fondazione  Telethon,  ed  è  stata  finora  utilizzata  per  trattare  con  successo  alcune  malattie  genetiche  rare   come  la  Leucodistrofia  Metacromatica  e  la  Sindrome  di  Wiskott-­‐Aldrich.

L’applicazione  di  questa  terapia  ai   tumori  è  stata  sviluppata  nell’unità  di  ricerca  di  Tumor  Targeting  della  Divisione  di  Medicina  Rigenerativa,   Cellule  Staminali  e  Terapia  Genica  di  OSR.

Coordinatore  di  queste  ricerche  è  Luigi  Naldini,  Direttore  del  TIGET   e  della  Divisione  di  Medicina  Rigenerativa,  Cellule  Staminali  e  Terapia  Genica  di  OSR.   Gli  studi  sulle  applicazioni  della  terapia  genica  per  l’inibizione  dei  tumori  sono  stati  pubblicati  su  varie  riviste   scientifiche  internazionali;  in  particolare  nel  solo  2014,  su  Science  Translational  Medicine  (1°  gennaio)  e  su   Oncoimmunology  (29  aprile).

L’obiettivo   di   GENENTA   Science   è   arrivare   alla   fase   di   sperimentazione   clinica   sull’uomo   del   protocollo   terapeutico  in  due  anni.       Terapia     GENENTA  Science  sviluppa  una  terapia  basata  sull’inserimento  di  un  gene  terapeutico  nelle  cellule  staminali,   indifferenziate,  del  midollo  osseo  in  grado  di  indurre,  nella  progenie  di  cellule  differenziate  che  infiltra  i   tumori  (monociti  e  macrofagi),  la  produzione  di  una  proteina,  l’interferone-­‐α.   Il   gene   terapeutico   è   inserito   nelle   cellule   staminali   ematopoietiche   del   paziente   attraverso   un   vettore   lentivirale  derivato  dall’HIV  e  opportunamente  modificato.

L’interferone  è  generalmente  prodotto  dal  nostro  organismo  come  risposta  alle  infezioni,  ma  per  esso  è   stata   dimostrata   anche   una   potente   attività   anti-­‐tumorale.

Tuttavia,   l’uso   clinico   dell’interferone   come   farmaco  è  stato  finora  limitato  a  causa  dall’elevata  tossicità.

Il   controllo   della   trascrizione   genica   e   della   traduzione   proteica   alla   base   della   terapia   fa   sì   che   i   monociti/macrofagi   siano   in   grado   di   esprimere   interferone   selettivamente   solo   nella   zona   del   tumore,   abbattendone  gli  effetti  nocivi”.

Pierluigi  Paracchi,  presidente  di  GENENTA  Science ha detto:

“In  oltre  dieci  anni  di  attività  di  investimento  in  start-­up  mi  sono  convito  che  le  migliori  tecnologie  e  la  miglior  proprietà  intellettuale  sono  prodotte,  nel  nostro   Paese,  dal  settore  delle  Scienze  della  Vita.  Qui,  rispetto  ad  altri  settori  innovativi,  abbiamo  chiari  vantaggi   competitivi;  possiamo  contare  su  una  solida  tradizione  scientifica,  investimenti  di  lungo  periodo,  primarie   istituzioni  di  ricerca  e  scienziati  competitivi  a  livello  mondiale.

Nel  solo  ultimo  anno  le  start-­up  biotech  italiane   hanno  generato  un  valore  di  oltre  8B$:  EOS  (venduta  a  CLVS),  Okairos  (GSK),  Intercept  (Nasdaq),  Gentium   (JAZZ).”.

Nicola  Bedin,  CEO  dell’ospedale:

“Il  San  Raffaele  sta  promuovendo  lo  sviluppo  di  iniziative  come  Genenta  Science,   perché  rappresentano  uno  strumento  fondamentale  per  la  valorizzazione  dell’enorme  patrimonio  scientifico   dell’Istituto.  La  grande  ricerca  scientifica  apre  costantemente  nuovi  orizzonti  che  vogliamo  essere  pronti  a   cogliere.  Genenta  Science  è  un  progetto  ambizioso.”.

Luigi  Naldini:

“Lo  scopo  di  GENENTA  Science  è  quello  di  portare  rapidamente  alla  sperimentazione  clinica,   quindi  sul  paziente,  il  risultato  di  anni  di  attività  di  ricerca  di  laboratorio  sullo  sviluppo  di  strategie  innovative   di  inibizione  dei  tumori  mantenendo  sempre  come  primo  obiettivo  il  rigore  scientifico  e  la  sicurezza  dei   pazienti.  Per  le  prime  prove  cliniche  ci  concentreremo  su  alcuni  tumori  del  sangue  per  cui  oggi  non  ci  sono   cure  adeguate.”.

L’Ospedale  San  Raffaele  (OSR)  è   un   Istituto   clinico-­‐scientifico-­universitario   di   rilievo   internazionale   e   di   alta   specializzazione  per  numerose  e  importanti  patologie,  inaugurato  nel  1971  e  riconosciuto  nel  1972  “Istituto   di  Ricovero  e  Cura  a  Carattere  Scientifico”  (IRCCS).

Nel  maggio  2012 , dpo una serie di tormentate vicende, l’IRCCS  Ospedale  San  Raffaele  è  stato  acquisito  da  Velca  SpA,  holding  della  Famiglia  Rotelli,   a  cui  fa  capo  anche  il  Gruppo  Ospedaliero  San  Donato.

L’IRCCS  Ospedale  San  Raffaele  è  un  policlinico  accreditato  con  il  Servizio  Sanitario  Nazionale  con  1.373  posti   letto,  49  specialità  cliniche  e  conta  circa  6.000  addetti.

Ogni  anno  al  San  Raffaele  si  effettuano  circa  25.500  interventi  chirurgici  e  730.000  visite  ambulatoriali.   La  ricerca  scientifica  è  uno  dei  tratti  fondamentali  che  caratterizzano  l’attività  del  San  Raffaele.  Comprende   ricerca  di  base,  ricerca  traslazionale  e  ricerca  clinica  finalizzate  a  future  applicazioni  terapeutiche  innovative.

La   struttura   multidisciplinare,   tecnologicamente   all’avanguardia,   e   l’interazione   continua   tra   la   ricerca   scientifica  e  l’attività  clinica,  hanno  permesso  di  ottenere  negli  anni  risultati  tali  da  rendere  il  San  Raffaele  il   primo  Istituto  di  ricerca  in  Italia  e  un  punto  di  riferimento  in  Europa  e  nel  mondo  per  lo  studio  e  la  cura  di   molte  patologie.

Da  oltre  10  anni  è  in  testa  alla  classifica  degli  Istituti  di  ricerca  italiani,  nel  2013  ha  prodotto   1.146   pubblicazioni   scientifiche,   di   cui   più   del   10%   pubblicate   sulle   riviste   scientifiche   maggiormente   qualificate  a  livello  internazionale  (I.F.  superiore  a  10).  Grazie  ai  risultati  ottenuti,  il  San  Raffaele  è  stato   riconosciuto,  ancora  una  volta,  primo  tra  i  47  IRCCS  italiani  per  qualità  scientifica  e  numero  di  pubblicazioni   scientifiche.

Pierluigi   Paracchi  si  occupa  di  venture  capital  dal  2002  (fondatore  e  CEO  di  Quantica  SGR  poi  venture   consultant   di   Sofinnova   Partners),   è   stato   investitore   e   Consigliere   di   Amministrazione   in   EOS   –   Ethical   Oncology  Science,  start-­‐up  biotech  specializzata  nello  sviluppo  di  nuovi  farmaci  anti-­‐tumorali;  a  novembre   2013,  EOS  è  stata  venduta  a  Clovis  Oncology  (società  biotech  quotata  al  Nasdaq,  ticker:  CLVS)  per  complessivi   420M$,  in  precedenza  EOS  aveva  concluso  un  accordo  di  licenza  esclusivo  per  l’Europa  per  un  proprio   composto  con  la  multinazionale  farmaceutica  Servier  per  80M$.     Paracchi  oltre  ad  essere  fondatore  di  GENENTA  Science  è  anche  Chairman  e  CEO.

Luigi  Naldini  è  Direttore  dell’Istituto  San  Raffaele-­‐Telethon  per  la  Terapia  Genica,  TIGET;  Direttore  Divisione   di   Medicina   Rigenerativa   e   Cellule   Staminali,   Ospedale   San   Raffaele;   Professore   Ordinario   di   Istologia,   Università  Vita  Salute  San  Raffaele.   Ha  pubblicato  197  articoli  su  riviste  scientifiche  internazionali  (Impact  Factor  totale:  2.089,  con  un  Impact   Factor  medio  pari  a  10,93).  In  totale  le  sue  pubblicazioni  sono  state  citate  più  di  23.000  volte  dal  1996  al   2014.  Scopus  “h”  index:  71.   Naldini  oltre  ad  essere  fondatore  è  anche  Chairman  del  Scientific  Advisory  Board  di  GENENTA  Science.     Bernhard  Gentner  è  Ematologo  e  Ricercatore  all’Ospedale  San  Raffaele,  ed  è  coinvolto  sia  nel  trattamento  di   pazienti  presso  il  Dipartimento  di  Ematologia  e  Trapianto  di  Cellule  Staminali  che  nella  ricerca  dell’Istituto   San  Raffaele-­‐Telethon  per  la  Terapia  Genica,  TIGET.  Ha  pubblicato  oltre  30  articoli  su  riviste  scientifiche   internazionali  (Impact  Factor  totale:  337,  con  un  Impact  Factor  medio  pari  a  11,23).

Complessivamente  le  sue   pubblicazioni  sono  state  citate  più  di  1.000  volte  dal  2003  al  2014.  Scopus  “h”  index:  13.   Gentner  oltre  ad  essere  fondatore  è  anche  membro  del  Scientific  Advisory  Board  di  GENENTA  Science.