Interferone contro i tumori: Genenta, start up italiana Paracchi-San Raffaele
Pierluigi Paracchi. Una star up per l’uso dell’interferone contro i tumori
MILANO – L’Ospedale San Raffaele, Pierluigi Paracchi, il professor Luigi Naldini e il dr. Bernhard Gentner hanno annunciato la costituzione di GENENTA Science, start-up biotecnologica finalizzata allo sviluppo di protocolli terapeutici innovativi per la cura dei tumori.
Un comunicato riferisce.
“L’attività di ricerca nell’ambito della terapia genica alla base di GENENTA Science è stata sviluppata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-‐Telethon per la Terapia Genica (TIGET), una joint venture tra OSR e la Fondazione Telethon, ed è stata finora utilizzata per trattare con successo alcune malattie genetiche rare come la Leucodistrofia Metacromatica e la Sindrome di Wiskott-‐Aldrich.
L’applicazione di questa terapia ai tumori è stata sviluppata nell’unità di ricerca di Tumor Targeting della Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica di OSR.
Coordinatore di queste ricerche è Luigi Naldini, Direttore del TIGET e della Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica di OSR. Gli studi sulle applicazioni della terapia genica per l’inibizione dei tumori sono stati pubblicati su varie riviste scientifiche internazionali; in particolare nel solo 2014, su Science Translational Medicine (1° gennaio) e su Oncoimmunology (29 aprile).
L’obiettivo di GENENTA Science è arrivare alla fase di sperimentazione clinica sull’uomo del protocollo terapeutico in due anni. Terapia GENENTA Science sviluppa una terapia basata sull’inserimento di un gene terapeutico nelle cellule staminali, indifferenziate, del midollo osseo in grado di indurre, nella progenie di cellule differenziate che infiltra i tumori (monociti e macrofagi), la produzione di una proteina, l’interferone-‐α. Il gene terapeutico è inserito nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente attraverso un vettore lentivirale derivato dall’HIV e opportunamente modificato.
L’interferone è generalmente prodotto dal nostro organismo come risposta alle infezioni, ma per esso è stata dimostrata anche una potente attività anti-‐tumorale.
Tuttavia, l’uso clinico dell’interferone come farmaco è stato finora limitato a causa dall’elevata tossicità.
Il controllo della trascrizione genica e della traduzione proteica alla base della terapia fa sì che i monociti/macrofagi siano in grado di esprimere interferone selettivamente solo nella zona del tumore, abbattendone gli effetti nocivi”.
Pierluigi Paracchi, presidente di GENENTA Science ha detto:
“In oltre dieci anni di attività di investimento in start-up mi sono convito che le migliori tecnologie e la miglior proprietà intellettuale sono prodotte, nel nostro Paese, dal settore delle Scienze della Vita. Qui, rispetto ad altri settori innovativi, abbiamo chiari vantaggi competitivi; possiamo contare su una solida tradizione scientifica, investimenti di lungo periodo, primarie istituzioni di ricerca e scienziati competitivi a livello mondiale.
Nel solo ultimo anno le start-up biotech italiane hanno generato un valore di oltre 8B$: EOS (venduta a CLVS), Okairos (GSK), Intercept (Nasdaq), Gentium (JAZZ).”.
Nicola Bedin, CEO dell’ospedale:
“Il San Raffaele sta promuovendo lo sviluppo di iniziative come Genenta Science, perché rappresentano uno strumento fondamentale per la valorizzazione dell’enorme patrimonio scientifico dell’Istituto. La grande ricerca scientifica apre costantemente nuovi orizzonti che vogliamo essere pronti a cogliere. Genenta Science è un progetto ambizioso.”.
Luigi Naldini:
“Lo scopo di GENENTA Science è quello di portare rapidamente alla sperimentazione clinica, quindi sul paziente, il risultato di anni di attività di ricerca di laboratorio sullo sviluppo di strategie innovative di inibizione dei tumori mantenendo sempre come primo obiettivo il rigore scientifico e la sicurezza dei pazienti. Per le prime prove cliniche ci concentreremo su alcuni tumori del sangue per cui oggi non ci sono cure adeguate.”.
L’Ospedale San Raffaele (OSR) è un Istituto clinico-‐scientifico-universitario di rilievo internazionale e di alta specializzazione per numerose e importanti patologie, inaugurato nel 1971 e riconosciuto nel 1972 “Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico” (IRCCS).
Nel maggio 2012 , dpo una serie di tormentate vicende, l’IRCCS Ospedale San Raffaele è stato acquisito da Velca SpA, holding della Famiglia Rotelli, a cui fa capo anche il Gruppo Ospedaliero San Donato.
L’IRCCS Ospedale San Raffaele è un policlinico accreditato con il Servizio Sanitario Nazionale con 1.373 posti letto, 49 specialità cliniche e conta circa 6.000 addetti.
Ogni anno al San Raffaele si effettuano circa 25.500 interventi chirurgici e 730.000 visite ambulatoriali. La ricerca scientifica è uno dei tratti fondamentali che caratterizzano l’attività del San Raffaele. Comprende ricerca di base, ricerca traslazionale e ricerca clinica finalizzate a future applicazioni terapeutiche innovative.
La struttura multidisciplinare, tecnologicamente all’avanguardia, e l’interazione continua tra la ricerca scientifica e l’attività clinica, hanno permesso di ottenere negli anni risultati tali da rendere il San Raffaele il primo Istituto di ricerca in Italia e un punto di riferimento in Europa e nel mondo per lo studio e la cura di molte patologie.
Da oltre 10 anni è in testa alla classifica degli Istituti di ricerca italiani, nel 2013 ha prodotto 1.146 pubblicazioni scientifiche, di cui più del 10% pubblicate sulle riviste scientifiche maggiormente qualificate a livello internazionale (I.F. superiore a 10). Grazie ai risultati ottenuti, il San Raffaele è stato riconosciuto, ancora una volta, primo tra i 47 IRCCS italiani per qualità scientifica e numero di pubblicazioni scientifiche.
Pierluigi Paracchi si occupa di venture capital dal 2002 (fondatore e CEO di Quantica SGR poi venture consultant di Sofinnova Partners), è stato investitore e Consigliere di Amministrazione in EOS – Ethical Oncology Science, start-‐up biotech specializzata nello sviluppo di nuovi farmaci anti-‐tumorali; a novembre 2013, EOS è stata venduta a Clovis Oncology (società biotech quotata al Nasdaq, ticker: CLVS) per complessivi 420M$, in precedenza EOS aveva concluso un accordo di licenza esclusivo per l’Europa per un proprio composto con la multinazionale farmaceutica Servier per 80M$. Paracchi oltre ad essere fondatore di GENENTA Science è anche Chairman e CEO.
Luigi Naldini è Direttore dell’Istituto San Raffaele-‐Telethon per la Terapia Genica, TIGET; Direttore Divisione di Medicina Rigenerativa e Cellule Staminali, Ospedale San Raffaele; Professore Ordinario di Istologia, Università Vita Salute San Raffaele. Ha pubblicato 197 articoli su riviste scientifiche internazionali (Impact Factor totale: 2.089, con un Impact Factor medio pari a 10,93). In totale le sue pubblicazioni sono state citate più di 23.000 volte dal 1996 al 2014. Scopus “h” index: 71. Naldini oltre ad essere fondatore è anche Chairman del Scientific Advisory Board di GENENTA Science. Bernhard Gentner è Ematologo e Ricercatore all’Ospedale San Raffaele, ed è coinvolto sia nel trattamento di pazienti presso il Dipartimento di Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali che nella ricerca dell’Istituto San Raffaele-‐Telethon per la Terapia Genica, TIGET. Ha pubblicato oltre 30 articoli su riviste scientifiche internazionali (Impact Factor totale: 337, con un Impact Factor medio pari a 11,23).
Complessivamente le sue pubblicazioni sono state citate più di 1.000 volte dal 2003 al 2014. Scopus “h” index: 13. Gentner oltre ad essere fondatore è anche membro del Scientific Advisory Board di GENENTA Science.
