Diabete 1, Zimislecel funziona. Grazie all'infusione di cellule staminali, 10 pazienti producono insulina da soli (foto Ansa-Blitzquotidiano)
Dieci pazienti (su un campione di 14) che soffrono di diabete autoimmune sono riusciti a guarire, cioè non dovranno più ricorrere alla somministrazione esterna di insulina: basterà , affinchè sia il loro pancreas a produrre l’insulina necessaria alle funzioni biologiche vitali, una singola infusione di cellule produttrici dell’ormone derivate da staminali da donatore (zimislecel).
Zimislecel, la terapia cellulare della Vertex
Siamo ancora alle fasi preliminari, serviranno prove sperimentali di più lungo periodo ma i primi risultati sono davvero incoraggianti dopo una lunga serie di fallimenti.
Il cosiddetto diabete 1 è una malattia che colpisce spesso già da giovanissimi (viene anche detto diabete giovanile perché la gran parte delle diagnosi si concentra in età pediatrica, adolescenza o nei giovani adulti).
I pazienti selezionati facevano parte di un gruppo con malattia congenita e con scarso controllo del decorso patologico, tanto da aver avuto nell’ultimo anno almeno 2 ipoglicemie gravi.
È il risultato di uno studio clinico condotto da ricercatori dell’Università di Toronto su 14 pazienti da vari paesi del mondo. Pubblicato su The New England Journal of Medicine, si tratta di uno studio di fase I/II per valutare se zimislecel, della Vertex, potesse ripristinare in modo sicuro la funzione delle isole pancreatiche e migliorare il controllo glicemico negli adulti con diabete di tipo 1.
Ebbene, una singola infusione di zimislecel, in associazione a immunosoppressori, ha ripristinato la funzione fisiologica delle isole pancreatiche e migliorato notevolmente il controllo glicemico, dando quindi un’alternativa cellulare potenzialmente scalabile alla terapia insulinica a vita e ai trapianti da donatori. È attualmente in corso uno studio più avanzato con tempi di controllo più lunghi e su più pazienti.