Diabete 1, guariti 10 pazienti con un'infusione di terapia cellulare (blitzquotidiano.it)
Una singola infusione cellulare potrebbe cambiare il futuro del diabete di tipo 1. È questa la straordinaria notizia che arriva da uno studio clinico condotto dall’Università di Toronto e pubblicato sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine. Dopo anni di ricerche e sperimentazioni, i risultati sono finalmente concreti: dieci pazienti con diabete autoimmune insulino-dipendente hanno smesso di assumere insulina grazie a una nuova terapia cellulare sperimentale.
Il trattamento si chiama zimislecel ed è una terapia a base di cellule derivate da cellule staminali di donatore, progettate per produrre insulina in modo fisiologico. I pazienti coinvolti nello studio soffrivano da anni di un diabete di tipo 1 difficile da gestire, con almeno due episodi gravi di ipoglicemia nell’ultimo anno. Eppure, dopo una sola infusione di questa innovativa soluzione cellulare, la loro condizione clinica è cambiata radicalmente.
Una svolta dopo decenni di tentativi
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Chi ne è affetto deve assumere insulina per tutta la vita. La patologia compare spesso in età pediatrica o adolescenziale, per questo è anche conosciuta come diabete giovanile.
Negli anni si sono succeduti numerosi tentativi per rigenerare o sostituire le cellule pancreatiche danneggiate, ma con scarsi risultati. Ora, grazie a zimislecel — un prodotto sviluppato dalla biotech americana Vertex Pharmaceuticals — si apre una nuova frontiera.
Il trattamento si basa su cellule staminali pluripotenti, modificate in laboratorio per diventare cellule capaci di produrre insulina. Una volta infuse nel corpo del paziente, queste cellule hanno mostrato la capacità di ripristinare la funzionalità delle isole pancreatiche, consentendo un controllo glicemico stabile e naturale.
I risultati: cosa dice lo studio
Lo studio ha coinvolto 14 pazienti adulti provenienti da diversi Paesi. L’infusione è stata somministrata una sola volta, accompagnata da una terapia immunosoppressiva per evitare il rigetto cellulare. Il risultato? In 10 casi su 14, i pazienti hanno raggiunto una remissione completa della dipendenza da insulina, mantenendo un livello di glicemia nella norma, senza ipoglicemie gravi.
Per questi pazienti si può parlare, per la prima volta, di una vera e propria “guarigione funzionale”. Il termine è usato con cautela dagli scienziati, poiché sarà necessario osservare questi risultati nel lungo periodo, ma la prospettiva è davvero incoraggiante.
Secondo quanto riportato, la funzione insulinica si è ristabilita nel giro di pochi mesi dall’infusione, con una qualità della vita nettamente migliorata.
Perché è importante: un’alternativa all’insulina per tutta la vita
Per chi convive con il diabete 1, la somministrazione quotidiana di insulina è un impegno costante e spesso stressante. Richiede monitoraggi frequenti, controlli nutrizionali e attenzione continua al rischio di ipoglicemie. Inoltre, i costi sociali e sanitari legati alla gestione di questa malattia sono elevati.
La terapia zimislecel potrebbe rappresentare una valida alternativa a lungo termine, evitando la necessità di trapianti di pancreas (che richiedono donatori compatibili) e riducendo la dipendenza dall’insulina esogena.
Secondo i ricercatori canadesi, se i risultati verranno confermati su un campione più ampio e nel lungo periodo, questa terapia potrebbe diventare una nuova frontiera nella lotta al diabete autoimmune.
E ora? In corso una nuova fase di sperimentazione
Lo studio pubblicato è di fase I/II, ovvero focalizzato su sicurezza ed efficacia preliminare. La buona notizia è che, visti gli ottimi risultati ottenuti, è già partita una fase avanzata (fase III) della sperimentazione, che coinvolgerà un numero più ampio di pazienti e un follow-up a lungo termine.
Gli scienziati stanno osservando quanto duri l’effetto della terapia nel tempo, se sia necessario ripetere le infusioni e se la terapia immunosoppressiva possa essere modulata per ridurre eventuali effetti collaterali.
Cosa significa per chi vive con il diabete 1?
Oggi, chi ha il diabete di tipo 1 può contare su tecnologie sempre più avanzate: microinfusori, sensori glicemici, penne intelligenti e algoritmi predittivi. Ma tutte queste soluzioni agiscono sulla gestione, non sulla risoluzione del problema.
La novità di zimislecel è proprio questa: non si tratta di un dispositivo o di una nuova formulazione, ma di una terapia rigenerativa, potenzialmente curativa. È il primo passo concreto verso una medicina personalizzata che agisce sulla causa del diabete, non solo sui sintomi.